Hôm nay :
370
Tháng hiện tại
: 18000
Tổng lượt truy cập : 5308966
UỶ BAN CỐ VẤN CHUYÊN MÔN CỦA FDA đã đồng ý cho phê duyệt thuốc insulin dạng khí dung vào hôm thứ 3, 1-4-2014 vừa qua. Sự tán thành này của ủy ban là khởi đầu cho ra mắt một lựa chọn điều trị mới cho hàng triệu bệnh nhân đái tháo đường, đồng thời có thể đảm bảo sự giàu có của nhà tỷ phú đã đầu tư gần hết tài sản của mình vào sản phẩm này.
Các thành viên của ủy ban cố vấn cho FDA đã kết luận rằng sản phẩm insulin dạng khí dung có tên gọi Afrezza được phát triển bởi công ty MannKind Corporation sẽ có lợi cho một số bệnh nhân đái tháo đường mặc dù nó không được hiệu quả như insulin dạng ống tiêm.
“Các dạng Insulin hiện có vẫn chưa đáp ứng tốt cho một số bệnh nhân. Insulin khí dung sẽ thích hợp cho những người đó”. Bác sĩ Robert J. Smith, giáo sư nội tiết học tại đại học y khoa Alpert, đồng thời là chủ tịch ủy ban cố vấn FDA phát biểu sau khi bỏ phiếu.
Ủy ban này đã bỏ phiếu với kết quả 13 phiếu thuận và 1 phiếu trắng để kết luận rằng Afrezza là đủ an toàn và hiệu quả để được phê duyệt như một thuốc điều trị cho các dạng đái tháo đường type 1 (cơ thể bệnh nhân không tự sản sinh insulin) và đái tháo đường type 2 (insulin là một trị liệu bổ sung). Kết quả bỏ phiếu lần này là một bất ngờ vì mới đây cũng chính ủy ban này đã rất nghiêm khắc trong nhận xét về Afrezza, họ cho rằng dạng dùng mới này của insulin có hiệu quả mờ nhạt và tiềm ẩn nguy cơ nguy hiểm.
Do đòi hỏi phải có thêm các thử nghiệm lâm sàng, MannKind đã có 2 lần thất bại trong nỗ lực xin phê duyệt thuốc trước đó. Khi ấy các thành viên của ủy ban lo lắng rằng việc phổi phải tiếp xúc thường xuyên với insulin trong một thời gian dài sẽ có thể là nguyên nhân gây ra ung thư phổi. Thử nghiệm lâm sàng cũng cho thấy, có nhiều hơn các ca ung thư phổi trong nhóm sử dụng Afrezza so với nhóm chứng nhưng con số là rất nhỏ và không đủ giá trị thống kê. MannKind hiện nay cũng được trông đợi sẽ tiến hành thêm một thử nghiệm kéo dài hơn để đánh giá nguy cơ này.
Giữa tháng 4/2014, FDA sẽ quyết định Afrezza có được phê duyệt hay không. Thông thường FDA đều chuẩn thuận các đề nghị phê duyệt từ phía ủy ban cố vấn.
Mr. Mann
MannKind, có trụ sở tại Valencia, California, được điều hành bởi Alfred E. Mann một doanh nhân khởi nghiệp trong ngành thiết bị vũ trụ và y tế, ở tuổi 88 ông vẫn rất hoành tráng!. MiniMed, một công ty ông thành lập đã cho ra mắt insulin dạng bơm tiêm cho bệnh nhân đái tháo đường, được bán cho Medtronic với giá 3 tỷ đôla vào năm 2001. Ông cũng sáng lập các công ty khác trong lĩnh vực phát triển máy điều hòa nhịp tim và thiết bị cấy ghép ốc tai.
Nhiều người sẽ phải ngạc nhiên trước sự thu hút ở cái tuổi 88 của Mr. Mann và sự bền bỉ của ông trong thương vụ insulin dạng khí dung này. Ông đặt tên của mình cho công ty MannKind và dành phần lớn tài sản vào nó. Theo Forbes, Mann đã đầu tư hơn 900 triệu đôla vào MannKind nhằm duy trì nó. Ông sở hữu khoảng 40% cổ phần công ty MannKind, mặc dù tổng giá trị cổ phiếu đã mất 2,3 tỷ đôla kể từ khi thành lập.
Mr. Mann trong một cuộc phỏng vấn cho biết ông vui mừng với sự tán thành của ủy ban cố vấn FDA. Ông nói: “Căn bệnh đái tháo đường là một vấn đề sức khỏe to lớn trong xã hội Mỹ, chúng tôi cam kết đưa Afrezza tới thật nhiều bệnh nhân để họ có thể nhận được những lợi ích tốt nhất từ sản phẩm mới này của chúng tôi”.
Cổ phiếu MannKind đã ngừng giao dich ngay sau tuyên bố của ủy ban FDA hôm thứ ba.
Những thách thức trước mắt
Nếu Afrezza được FDA phê duyệt, cũng không chắc thương vụ này của Mr. Mann sẽ thành công. MannKind vẫn chưa tìm được một công ty dược lớn nào làm đối tác để tiếp thị và bán Afrezza ra thị trường.
Lý do các công ty dược lớn hoài nghi về thành công của Afrezza bắt nguồn từ kinh nghiệm của Pfizer. Sau nhiều động thái marketing rầm rộ khi nhận được phê duyệt cho insulin dạng khí dung có tên Exubera vào 2006. Exubera bị ế thảm hại, và chỉ 2 năm sau Pfizer thông báo thôi không bán sản phẩm này nữa, chấp nhận thua lỗ 2.8 tỷ đôla. Nhìn vào thất bại này của Pfizer hai gã khổng lồ trong lĩnh vực sản xuất insulin là Novo Nordisk và Eli Lilly đã từ bỏ nỗ lực phát triển insulin khí dung của họ.
Afrezza có kích cỡ như một chiếc còi của trọng tài và nằm gọn trong lòng bàn tay
Nhưng Mr. Mann vẫn kiên định, ông nói ống hít của Afrezza là dễ sử dụng hơn và không bị lộ liễu khi dùng trước đông người như ống hít Exubera của Pfizer. Afrezza chỉ có kích cỡ như một chiếc còi của trọng tài và nằm gọn trong lòng bàn tay trong khi Exubera thì to như một trái bóng tennis.
MannKind cũng khẳng định insulin của họ là tốt hơn vì nó phát huy tác dụng nhanh hơn cả ống tiêm insulin rapid-acting (insulin tác dụng nhanh), từ đó kiểm soát được và giảm nguy cơ tụt đường huyết.
Tuy nhiên FDA hoài nghi tuyên bố này, FDA cho rằng dùng Afrezza ít bị nguy cơ tụt đường huyết hơn đơn giản là vì nó giảm được ít lượng đường trong máu hơn các insulin dạng tiêm tác dụng nhanh.
Trong thử nghiệm lâm sàng trên các bệnh nhân đái tháo đường type 1, FDA cho biết Afrezza là kém hiệu quả hơn insulin ống tiêm trong chỉ số làm giảm đường huyết. Thuốc vẫn đạt tiêu chuẩn thống kê để được coi là thử nghiệm thành công, nhưng kết quả khá mờ nhạt.
Còn trong thử nghiệm lâm sàng với các bệnh nhân đái tháo đường type 2, Afrezza cho thấy hiệu quả hạ đường huyết tốt hơn so với ống hít là mẫu trắng (giống hệt Afrezza về hình thức nhưng không chứa insulin). Nhưng chỉ số đường huyết giảm được rất kiêm tốn so với các dạng insulin khác.
MannKind đã có phản hồi và được đa số các thành viên trong ủy ban cố vấn của FDA đồng ý. MannKind lập luận rằng Afrezza hầu như chỉ nhắm đến đối tượng bệnh nhân đái tháo đường type 2, những người hiện đang trì hoãn sử dụng insulin để kiểm soát tình trạng bệnh của họ và một số bệnh nhân đái tháo đường type 1 ngại phải tiêm insulin hàng ngày.
“Với một số diabetor (Bệnh nhân đái tháo đường), những mũi tiêm insulin hàng ngày đang làm chúng tôi mệt mỏi và chán ngấy” Rebecca W. Killion một bênh nhân đái tháo đường và là đại diện cho nhóm bệnh nhân ở ủy ban của FDA phát biểu.
Nguồn: The New York Times
Xem phản hồi
Gửi phản hồi